Polacy rozpoczynają prace nad RNA

Agencja Badań Medycznych ogłosiła wyniki konkursu na rozwój innowacyjnych rozwiązań terapeutycznych z wykorzystaniem technologii RNA. Wśród beneficjentów projektów rekomendowanych do dofinansowania znalazło się pięć czołowych polskich zespołów badawczych opracowujących technologię RNA w partnerstwie z krajowymi, innowacyjnymi firmami farmaceutycznymi

Wnioski zgłoszone w konkursie zostały ocenione przez międzynarodowych ekspertów w obszarze rozwoju technologii RNA tj. prof. Stefaan de Smedt (Uniwersytet Gandawski), prof. dr Harald Schwalbe (Uniwersytet Goethego), dr Anna Blakney (Uniwersytet Kolumbii Brytyjskiej), dr Piotr Kowalski (Uniwersytet w Cork), dr Mattia Mori (Uniwersytet w Sienie), czy dr Marco Marcia (Europejskie Laboratorium Biologii Molekularnej w Grenoble).

Jak podkreśla prof. Mattia Mori -technologia RNA stanowi istotny kierunek badawczy na świecie i jest uniwersalna zarówno w zakresie szczepień jak i leków onkologicznych. W pewnym sensie to terapia przyszłości-„.

Bezpieczeństwo lekowe

Epidemia COVID-19 pokazała, że istnieje konieczność wzmocnienia bezpieczeństwa lekowego Polski, m.in. poprzez rozwój produktów zapobiegających lub umożliwiających skuteczną walkę z zagrożeniem epidemiologicznym. W związku z powyższym Premier Mateusz Morawiecki zlecił Agencji Badań Medycznych koordynację merytoryczną spraw związanych z wdrożeniem produkcji szczepionek bazujących na technologii RNA w Polsce Rozwój produktów opartych na kwasach nukleinowych to obecnie jeden z najbardziej obiecujących trendów współczesnej biotechnologii nieprzypadkowo nazywany „medyczną technologią przyszłości”. Wykorzystywanie różnych rodzajów cząsteczek RNA (mRNA, seRNA, siRNA, miRNA czy aptamery RNA) jako produktów leczniczych stwarza nowe możliwości dla twórców leków oraz możliwość opracowania nowych produktów leczniczych działających na cele terapeutyczne, które dotąd były uznawane za nieosiągalne. Utworzenie w Polsce platformy do opracowywania leków opartych o RNA, nie tylko ma na celu zapewnić bezpieczeństwo w przypadku kolejnej epidemii, ale także stanowić wartość dodaną w światowych innowacjach związanych z rozwojem nowych form terapii. To szansa zarówno dla polskich pacjentów jak i dla grup naukowych, które mogą wynieść polską naukę na najwyższy poziom.

Uniwersalna technologia przyszłości

Dzięki swojej uniwersalności technologia RNA znajduje obecnie zastosowanie w m.in: opracowywaniu szczepionek przeciwko chorobom zakaźnym jak COVID-19, czy przeciw wirusowi cytomegalii, wścieklizny, czy chorobom bakteryjnym takim jak, np. gruźlica, a także szczepionek terapeutycznych, aktywujących układ immunologiczny np. do walki z chorobą nowotworową.

Ponadto, technologia RNA stosowana jest także w leczeniu chorób metabolicznych takich jak fenyloketonuria czy mukowiscydoza, czy wyłączaniu genów w przypadkach w których obecność lub nadmiar produktów białkowych może prowadzić do objawów chorobowych (np. SMA, dystrofia Duchenne’a);

Uniwersalność technologii RNA jest potwierdzana coraz to nowymi pomysłami na jej wykorzystanie. Aktualnie prowadzone są badania kliniczne nad zastosowaniem RNA w terapii rdzeniowego zaniku mięśni. Niektóre grupy badawcze idą o krok dalej i poszukują możliwości wykorzystania RNA w regeneracji mięśnia sercowego u pacjentów po przebytym zawale serca, poprzez dostarczenie do kardiomiocytów matrycy w postaci transkryptu do produkcji białka odpowiedzialnego za tworzenie naczyń krwionośnych.

Rozwój krytycznej infrastruktury

Jak podkreśla Prezes Agencji Badań Medycznych dr hab. n. med. Radosław Sierpiński - Chcemy wyposażyć Polskę w nowoczesną platformę do produkcji szczepionek, którą będzie można wykorzystać do tworzenia preparatów nie tylko przeciwko COVID-19, ale także leków onkologicznych stosowanych m.in. w terapii spersonalizowanej. W ciągu 2-3 lat chcemy zbudować własne narzędzia do walki z każdą nadchodzącą pandemią. Jak dodaje - Wchodzimy w zupełnie nowy sektor innowacyjnej farmacji i biotechnologii. Mówimy o działaniach, które pozwolą nam posiąść technologie i dysponować własnym potencjałem strategicznym tak ważnym dla bezpieczeństwa Polaków. Oczekiwanym rezultatem projektów wybranych w ramach konkursu ABM są:

1. Opracowanie i doprowadzenie do co najmniej I fazy badań klinicznych projektu produktu leczniczego opartego o RNA, ze szczególnym uwzględnieniem szczepionki, lub innowacyjnego leku przeciw wirusom RNA lub osiągnięcia możliwości produkcyjnych szczepionek opartych o RNA lub innowacyjnych leków przeciw wirusom RNA, a w dalszej perspektywie skomercjalizowanie wyników tych prac.

2. Osiągnięcie mocy produkcyjnych produktów leczniczych opartych o RNA, ze szczególnym uwzględnieniem szczepionek, lub innowacyjnych leków przeciw wirusom RNA na terenie Polski co najmniej w skali pilotażowej (półtechnicznej).

3. Zwiększenie dostępności do infrastruktury B+R oraz wytwórczej w zakresie produktów leczniczych opartych o RNA, ze szczególnym uwzględnieniem szczepionek, lub innowacyjnych leków przeciw wirusom RNA.

4. Zwiększenie liczby prac wdrożeniowych i badań klinicznych w zakresie technologii lekowych w zakresie produktów leczniczych opartych o RNA, ze szczególnym uwzględnieniem szczepionek, lub innowacyjnych leków przeciw wirusom RNA.

Lista rankingowa konkursu znajduję na stronie: ABM.GOV.PL

Jak czytamy, inwestycja ta wpisuje się w opracowywany przez Agencję Badań Medycznych Rządowy Plan Rozwoju Sektora Biomedycznego.

mw