Zła sytuacja osób cierpiących na ultrarzadkie choroby
Pacjenci mający ultrarzadkie schorzenia nie mają możliwości odwołania się od decyzji podmiotu kwalifikującego ich do leczenia refundowanego w ramach programów lekowych; to niepokojące - ocenia Rzecznik Praw Obywatelskich w piśmie do resortu zdrowia.
Mianem chorób ultrarzadkich określa się schorzenia występujące w populacji u jednej na 50 tys. osób. Ultrarzadkie schorzenia to np. choroba Gaucher'a, choroba Hurler, choroba Pompego, Zespół Huntera, czyli mukopolisacharydoza typu II i Zespół Maroteaux-Lamy, czyli mukopolisacharydoza typu VI.
Kwalifikacją pacjentów z tymi chorobami do leczenia refundowanego w ramach programów lekowych decyduje Zespół Koordynacyjny ds. Chorób Ultrarzadkich, powoływany przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia.
W liście do ministra zdrowia Konstantego Radziwiłła RPO Adam Bodnar podkreślił, że decyzja Zespołu Koordynacyjnego o zakwalifikowaniu pacjenta do leczenia, o odmowie zakwalifikowania, a także o wyłączeniu z programu nie podlega niczyjej kontroli.
Bodnar wskazał, że choć decyzje te mają charakter medyczny, za nieprawidłowy należy uznać brak możliwości skontrolowania ich pod względem zgodności z prawem przez organ nadzoru. Ma to istotne znaczenie, bowiem pacjent dotknięty schorzeniem leczonym lekami dostępnymi w programach, nie ma innej możliwości uzyskania pomocy.
Rzecznik napisał ponadto, że Zespół Koordynacyjny działa jedynie w oparciu o przepisy wewnętrznie obowiązujące wydane przez prezesa NFZ, w oparciu o regulamin.
RPO wskazał, że o celowości leczenia decyduje podmiot, który nie ma osobistego kontaktu z pacjentem i możliwości bieżącej oceny efektywności leczenia. Może więc, jak ocenił, zdarzyć się sytuacja, w której lekarz prowadzący pacjenta widzi zasadność kontynuowania terapii, a Zespół Koordynacyjny orzeka o wyłączeniu pacjenta z programu lekowego.
Rzecznik podkreślił, że nie kwestionuje potrzeby funkcjonowania profesjonalnego podmiotu, który w terapiach chorób ultrarzadkich będzie kwalifikować pacjentów do leczenia i oceniać skuteczność terapii. Zaznaczył jednak, że jego zaniepokojenie wzbudza status prawny i funkcjonowanie Zespołu Koordynacyjnego w oparciu o przepisy wewnętrzne, a także brak możliwości zakwestionowania decyzji Zespołu o wyłączeniu z programu lekowego.
Ministerstwo zdrowia ma 30 dni by odpowiedzieć RPO.
PAP/ as/
