Lek dostępny ale niedostępny

Wystarczy dać chorym na akromegalię dostęp leku znanego prawie 20, aby byli oni leczeni zgodnie z międzynarodowymi standardami - oceniają eksperci. Jak przypominają, akromegalia to poważna, rzadka choroba związana z nadmiernym wydzielaniem hormonu wzrostu.

W rozmowie prof. Marek Bolanowski kierownik Katedry i Kliniki Endokrynologii, Diabetologii i Leczenia Izotopami, Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu wyjaśnił, że chodzi o lek pegwisomant, który jest tzw. antagonistą receptora dla hormonu wzrostu (blokuje ten receptor). Eksperci szacują, że byłby on potrzebny ok. 20-25 proc. pacjentom z akromegalią. Zgodnie z danymi w Polsce choruje na nią ok. 2 tys. osób.

„Ten nowoczesny lek, do którego dostępu nie mają polscy pacjenci, jest znany i stosowany na świecie od prawie 20 lat. Wszystkie kraje Unii Europejskiej z naszej części Europy - również Rumunia i Bułgaria - gwarantują do niego dostęp chorym na akromegalię. A w naszym kraju ciągle nie jest finansowany pacjentom” - zwrócił uwagę prof. Bolanowski.

Przypomniał, że akromegalia wiąże się nie tylko z widocznymi zmianami wyglądu, takimi jak powiększenie dłoni, stóp, nosa, żuchwy, uszu, ale też z przedwczesną śmiertelnością - gdy jest nieleczona lub leczona nieskutecznie. „Osoby z akromegalią umierają o 10 lat wcześniej niż osoby z ogólnej populacji. Dlatego zapewnienie im optymalnej terapii jest tak ważne” - tłumaczył.

W odpowiedzi na pytanie PAP o prace nad refundacją leku dyrektor biura komunikacji w Ministerstwie Zdrowia Sylwia Wądrzyk wyjaśniła, że do resortu wpłynął wniosek o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu pegwisomantu (nazwa handlowa Somavert) w ramach programu lekowego. Lek ten mieliby otrzymywać pacjenci z akromegalią po niepowodzeniu terapii analogami somatostatyny pierwszej generacji.

Wądrzyk przypomniała, że we wrześniu prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) zarekomendował objęcie refundacją pegwisomantu pod warunkiem uzgodnienia z producentem takich rozwiązań, które zmniejszą finansowe obciążenie dla Narodowego Funduszu Zdrowia. Jednak po negocjacjach cenowych z producentem leku Komisja Ekonomiczna podjęła negatywną decyzję w sprawie jego refundacji. Minister zdrowia - poinformowała Wądrzyk - „po przeanalizowaniu całości zebranego w sprawie materiału zdecydował o nieobejmowaniu refundacją leku Somavert w ramach wnioskowanego programu lekowego”,

Na pytanie PAP, czy producent leku podejmuje jeszcze negocjacje z resortem zdrowia przedstawicielka Pfizer Biopharmaceuticals Group Katarzyna Baranow poinformowała, że firma „nadal jest w procesie negocjacyjnym z ministrem zdrowia”. „Szukamy optymalnych rozwiązań, które umożliwią zapewnienie jak najszybszego dostępu do leczenia pegwismomantem dla pacjentów nie odpowiadających na obecnie refundowane opcje terapeutyczne” - wyjaśniła Baranow.

Prof. Bolanowski przypomniał, że najczęstszą przyczyną akromegalii jest łagodny guz (gruczolak) przysadki, który wydziela w nadmiarze hormon wzrostu. Gdy choroba zostanie wcześnie rozpoznana, można ją wyleczyć poprzez chirurgiczne usunięcie guza mało inwazyjną metodą - przez nos. Niestety w Polsce diagnoza w bardzo wielu przypadkach jest stawiana późno, po kilku latach od wystąpienia objawów, gdy guz jest już bardzo duży.

„Chirurgicznie możemy wyleczyć mniej więcej 50 proc. chorych. Ci, których nie uda się wyleczyć operacyjnie, z powodu dużych rozmiarów guza, mogą być leczeni analogami somatostatyny, które blokują wydzielanie hormonu wzrostu. Leki te trzeba stosować przez całe życie i są one skuteczne również u ok. 50 proc. pacjentów. Zatem pozostaje jeszcze 20-25 proc. chorych, których nie możemy w Polsce optymalnie leczyć” - tłumaczył prof. Bolanowski. Dodał, że alternatywą dla tych chorych są jedynie naświetlania, na efekty których trzeba długo czekać, czasem nawet 5-10 lat.

Endokrynolog zaznaczył, że pegwisomant jest lekiem bardzo skutecznym. Pozwala kontrolować objawy choroby u ok. 70 proc. pacjentów, a w niektórych grupach daje jeszcze lepsze efekty, wyjaśnił.

Podczas debaty zorganizowanej w październiku w Warszawie na temat leczenia w Polsce akromegalii eksperci podkreślali, że nieleczenie lub niewłaściwe leczenie choroby generuje ogromne koszty, ponieważ u pacjentów dochodzi do poważnych powikłań.

Obecny na tym spotkaniu prof. Wojciech Zgliczyński z Kliniki Endokrynologii Centrum Medycznego Kształcenia Podyplomowego w Warszawie wymieniał wśród nich: powikłania sercowo-naczyniowe, jak nadciśnienie tętnicze, niewydolność serca, ale też cukrzyca, czy bezdech senny. „Bezdech podczas snu generuje często zaburzenia rytmu serca, które mogą nawet spowodować nawet nagły zgon w trakcie snu. Poza tym, zwiększone stężenie czynnika wzrostu może przyspieszać rozrost praktycznie każdego nowotworu” - tłumaczył specjalista. Dodał, że pacjenci z akromegalią bardzo cierpią z powodu dolegliwości bólowych ze strony układu kostno-stawowego.

Ekspert ochrony zdrowia dr Jerzy Gryglewicz z Fundacji Eksperci dla Zdrowia zwrócił uwagę, że nieleczona bądź źle leczona akromegalia generuje zdecydowanie większe koszty dla NFZ. „Nawet koszty leczenia nowotworów są gigantyczne w stosunku do kosztów leczenia akromegalii, a ci chorzy czterokrotnie częściej zapadają na choroby nowotworowe. Musimy mieć świadomość, że te koszty i tak pokryje NFZ, podobnie jak koszty leczenia nadciśnienia tętniczego, cukrzycy, no i hospitalizacji z powodu tych powikłań” - tłumaczył.

Dr Jakub Gierczyński, ekspert ds. systemu ochrony zdrowia podkreślił, że stosowanie danego leku w ramach programu lekowego pozwala kontrolować zarówno grupę pacjentów objętą leczeniem, jak i wydatki na lek. Eksperci przewidują, że do terapii pegwisomantem kwalifikuje się ok. 200 chorych na akromegalię.

„Chorzy ci są często nieskutecznie leczeni analogami somatostatyny pierwszej generacji (…), a pacjenci nieskutecznie leczeni wyższymi dawkami leków generują jeszcze wyższe koszty” - tłumaczył ekspert. Zgodnie z szacunkami, które przedstawił, NFZ może w ten sposób nieefektywnie wydawać nawet 20 mln zł na leki na akromegalię.

„Patrząc na to nieefektywne wydawanie środków i biorąc pod uwagę to, że możemy przede wszystkim wydłużyć życie pacjenta (…) ze wszech miar należy się pochylić nad finansowaniem programu lekowego z pegwisomantem” - podsumował Gierczyński.

PAP/ as/