Leki: Jak spożytkować oszczędzone fundusze?
Oszczędności uzyskane na leczeniu osób z chorobą Leśniowskiego-Crohna powinno się przeznaczyć na refundację nowych leków biologicznych dla tej grupy chorych - ocenił w rozmowie konsultant krajowy w dziedzinie gastroenterologii prof. Jarosław Reguła.
Jak wyjaśnił specjalista, oszczędności spowodowane są tym, że do programu lekowego dla pacjentów z chorobą Leśniowskiego-Crohna wprowadzono leki biopodobne, które są tańsze od oryginalnych leków biologicznych.
„Na leczeniu najcięższych postaci choroby Crohna udało się w zeszłym roku zaoszczędzić mniej więcej 50 proc. dotychczasowych kosztów. Ministerstwo Zdrowia obiecywało, że jeżeli uzyska się oszczędności w wyniku spadku cen leków, to będą one przeznaczone na nowe, bardziej nowoczesne terapie dla tej grupy chorych” - powiedział PAP konsultant krajowy w dziedzinie gastroenterologii prof. Jarosław Reguła.
Na pytanie PAP dotyczące prac nad refundacją nowych terapii dla pacjentów z chorobą Crohna kierownik Biura Komunikacji MZ Sylwia Wądrzyk poinformowała, że obecnie w resorcie zdrowia procedowane są wnioski refundacyjne dla dwóch nowych, innowacyjnych leków biologicznych, tj. wedolizumabu oraz ustekinumabu, które miałyby być stosowane w terapii choroby Leśniowskiego-Crohna. Leki te zostały już ocenione przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) i obecnie trwają negocjacje cenowe z ich producentami.
Prof. Reguła przypomniał, że choroba Leśniowskiego-Crohna należy do grupy tzw. nieswoistych zapaleń jelita (NZJ). Ma podłoże autoimmunologiczne. Związane z nią zmiany zapalne mogą pojawić się w każdym odcinku przewodu pokarmowego - od jamy ustnej aż po jelito grube i odbytnicę. Objawy schorzenia mogą być bardzo różnorodne, ale przeważnie są to: utrzymująca się biegunka, bóle brzucha, gorączka, szybkie chudnięcie, osłabienie i wycieńczenie, które uniemożliwiają normalne funkcjonowanie.
W ciężkich postaciach choroby Crohna oraz w przypadku nieskutecznego leczenia dochodzi do poważnych powikłań, takich jak przetoki, czyli nieprawidłowe połączenie między narządami, np. między pętlami jelita, jelita z drogami rodnymi, pęcherzem moczowym, skórą. „Przy połączeniu pętli jelita treść pokarmowa nie będzie przechodziła naturalnie przez całe jelito, ale może się zdarzyć, że z początkowego odcinka jelita cienkiego przejdzie natychmiast do jelita grubego. Wtedy pokarm nie będzie się wchłaniał” - powiedział prof. Reguła.
Dodał, że bardzo kłopotliwe i trudne w leczeniu są przetoki łączące światło odbytnicy ze skórą na pupie. „Takie przetoki powodują, że na pupie wypływa treść jelitowa z kałem, a najczęściej z ropą. A gdy przetoka stanie się niedrożna, tworzy się bolesny ropień. Pacjenci bardzo źle to znoszą. Są to ludzie młodzi, najczęściej w wieku od 20. do 40. roku życia, a choroba utrudnia im normalne funkcjonowanie społeczne, życie seksualne, nie mówiąc już o trudnościach z zajściem w ciążę i posiadaniem dzieci” - zaznaczył specjalista.
W innej ciężkiej postaci choroby dochodzi do powstawania zwężeń jelita, które mogą skutkować niedrożnością. Zwężenia usuwa się wówczas chirurgicznie, ale to powoduje pojawianie się zmian chorobowych w innych odcinkach jelita. „U pacjentów z postacią zwężającą musimy nieraz wycinać kolejne odcinki jelita, co ostatecznie może doprowadzić do tzw. zespołu krótkiego jelita. Wtedy pokarm nie wchłania się, a pacjent do końca życia musi być żywiony pozajelitowo, czyli dożylnie” - wyjaśnił prof. Reguła.
W chorobie Crohna mogą też występować objawy pozajelitowe, np. dotyczące skóry, oczu, stawów, które mogą być bardzo ciężkie. Zgodnie z oficjalnymi danymi w Polsce na chorobę Leśniowskiego-Crohna cierpi 15 tys. osób, ale liczba ta może sięgać nawet 30 tys.
„To jest choroba na całe życie, nie ma obecnie żadnego sposobu wyleczenia się z niej. Jej przebieg może być bardzo różny - zależnie od lokalizacji, a także od stopnia ciężkości. Pacjent właściwie siedzi cały czas na bombie, ponieważ do zaostrzenia choroby może dojść w dowolnym momencie” - podkreślił specjalista. Zaznaczył, że u większości pacjentów choroba przebiega łagodnie i wystarczy stosować proste leki przeciwzapalne, jak np. mesalazyna, w połączeniu ze zdrowym stylem życia.
Problemy z leczeniem dotyczą grupy ok. 2-3 tysięcy pacjentów z chorobą Crohna, którzy mają albo ciężki przebieg choroby, albo nie odpowiadają na standardowe leczenie - na przykład występuje u nich oporność na steroidy, stosowane przy zaostrzeniach. Część pacjentów nie może też stosować leków immunosupresyjnych, jak metotreksat czy azatiopryna. „Leki immunosupresyjne są bardzo skuteczne, ale nie działają u wszystkich chorych, a czasami są przez nich źle tolerowane. Poza tym, leki te osłabiają działanie układu immunologicznego, więc stosowanie ich przez wiele lat zwiększa ryzyko infekcji, a także - choć minimalnie - ryzyko nowotworów” - wyjaśnił prof. Reguła.
W tej grupie pacjentów (ok. 6 proc. wszystkich chorych) konieczne jest zastosowanie leków biologicznych, z których obecnie w programie lekowym dostępne są dwa - inflyksymab oraz adalimumab. „Niestety obydwa działają na ten sam mechanizm, tj. hamują działanie cytokiny TNFalfa, która nasila stan zapalny” - wyjaśnił prof. Reguła. Dzięki podaniu tych leków udaje się uzyskać remisję u 30-35 proc. pacjentów. „U 30 proc. leczenie biologiczne poprawia stan chorych osób, ale nie prowadzi do pełnej remisji (…), a u kolejnych 30 proc. nie wywiera żądnego efektu. Dlatego potrzebujemy leków biologicznych o innym mechanizmie działania” - tłumaczył specjalista.
Obecnie zarejestrowane są dwa leki, działające inaczej niż poprzez blokowanie TNFalfa. Są to: wedolizumab, lek antyintegrynowy, który hamuje cząsteczki powodujące przechodzenie czynników zapalnych przez błony komórkowe oraz ustekinumab, który blokuje dwie cytokiny prozapalne - interleukinę 12 oraz interleukinę 23. Badania kliniczne wykazały, że są one skuteczniejsze w wywoływaniu remisji niż inhibitory TNFalfa, a także działają u części pacjentów, u których inhibitory TNFalfa nie przynoszą efektów. „Niestety, na razie żaden z nich nie jest finansowany polskim pacjentom z chorobą Crohna w ramach programu lekowego” - powiedział prof. Reguła.
Specjalista przypomniał, że ze względu na wprowadzenie biopodobnych odpowiedników infliksymabu i adalimumabu udało się znacznie obniżyć koszty leczenia osób z tym schorzeniem. „Związane z tym oszczędności dla systemu zdrowia były olbrzymie, ponieważ cena adalimumabu spadła do 20 proc. pierwotnej ceny, a cena infliksymabu o 50 proc. Chcielibyśmy, aby te pieniądze zostały - zgodnie z obietnicą Ministerstwa Zdrowia - wydane na nowe leki, które mają inny mechanizm działania” - podsumował prof. Reguła.
PAP/ as/
