Nikt nie chce się źle czuć - debata

Nad wprowadzaniem do polskiego systemu refundacji nowych terapii w chorobach przewlekłych dyskutowali uczestnicy debaty „Przewlekła choroba nerek, cukrzyca i choroba otyłościowa. Koszty rozwoju cywilizacyjnego, którym można zapobiec”. Eksperci ochrony zdrowia postulowali, by skoordynowaną walkę ze skutkami powszechnych schorzeń rozpocząć jak najszybciej i jak najskuteczniej. Musimy jednak być cierpliwi w oczekiwaniu na efekty decyzji podjętych dzisiaj, gdyż poznamy je dopiero za pewien czas – wynika z oceny uczestników spotkania

O najważniejszych decyzjach refundacyjnych, na które czekają polscy pacjenci, rozmawiali: Maciej Miłkowski, wiceminister zdrowia, Anna Śliwińska, prezes Polskiego Stowarzyszenia Diabetyków, prof. Beata Naumnik, specjalista w zakresie chorób wewnętrznych, nefrologii i transplantologii klinicznej Uniwersytetu Medycznego w Białymstoku, prof. Leszek Czupryniak, diabetolog z Kliniki Diabetologii i Chorób Wewnętrznych Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, prof. Ryszard Gellert, konsultant krajowy w dziedzinie nefrologii, prof. Marcin Czech, prezes Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego i prof. Mariusz Wyleżoł, wiceprezes Polskiego Towarzystwa Leczenia Otyłości. Debatę poprowadził redaktor Krzysztof Jakubiak.

Jakie miejsce na liście priorytetów Ministerstwa Zdrowia zajmują obecnie choroba otyłościowa, cukrzyca i jej powikłania, a zwłaszcza przewlekła choroba nerek? Jaka jest rola profilaktyki oraz wykorzystywania nowoczesnych technologii do leczenia i monitorowania pacjenta? Czy dzisiejsze decyzje refundacyjne są procedowane z myślą o polskim pacjencie za 20–30 lat?

Maciej Miłkowski: Wnioski firm farmaceutycznych nie obejmują tak długofalowych efektów. Trudno dziś udowodnić, że za kolejne 20, 30 lat będzie istotnie taniej, skuteczniej, lepiej. To jest problem: badania kliniczne są krótkofalowe, bardzo skrócone, zatwierdzane po wstępnych wynikach. Mimo to ministerstwo stara się w te choroby populacyjne inwestować, w szczególności w zakresie dostępności aptecznej, gdyż tam środki na te choroby powinny być wyższe. Dostępność większości leków w tych wszystkich chorobach przewlekłych jest bardzo dobra. Te leki, których brakowało, weszły na listy refundacyjne – zwłaszcza duży postęp dokonał się w cukrzycy, ale były to pojedyncze leki, a wszystkie inne są finansowane od dawna. Mówiąc o lekach innowacyjnych dla populacji, należy wspomnieć, że tych grup jest niewiele. Pomimo dużej liczby przypadków cukrzycy, przez ostatnie 5–10 lat nie pojawiło się wcale tak dużo leków zmieniających istotnie terapię. Wchodzimy w kolejne obszary, tak jak w kardiologii, dalej w nefrologii i szacujemy z konsultantem krajowym ds. nefrologii, że ten efekt dla pacjentów będzie bardzo znaczny pod względem wpływu na całkowite przeżycie, koszty dializoterapii oraz uciążliwość leczenia pacjenta dializami (polepszenie jakości życia). Zatem mamy tu działanie istotne w trzech płaszczyznach. Leki te są superefektywne kosztowo, dlatego zapewne niedługo dojdzie do poszerzenia (refundacji) w tym zakresie. Ministerstwo Zdrowia chciałoby leczenie chorób populacyjnych bardzo wzmocnić, a to czego brakuje w aptekach – wprowadzić, ponieważ tam wzrost budżetu refundacyjnego był stosunkowo niewielki w porównaniu do technologii innowacyjnych (bardzo drogich). W związku z tym w pierwszej kolejności chcielibyśmy wykorzystać pieniądze na choroby przewlekłe, a pozostałe środki na leki innowacyjne. Taki jest kierunek zmian. Rozmawiamy, negocjujemy. Myślimy o całym rynku, nie tylko leczenia, ale również monitorowania wyrobami medycznymi, także o systemie ciągłego monitorowania, skanowania czy systemie pomp insulinowych i aktywnego sprzężenia zwrotnego. To kolejne elementy, nie tylko refundacja apteczna. Chcielibyśmy postawić na informatyzację, czyli na dostęp do danych przez pacjenta i lekarza pierwszego kontaktu. No i oczywiście skorelować te zmiany w systemach leczenia pacjenta i kwalifikacją do kolejnych leków.

Wieści bardzo optymistyczne. Zacznijmy jednak od przyczyny wielu chorób, czyli od otyłości. Choroba otyłościowa powoli zajmuje należne jej miejsce w świadomości pacjentów, w działaniach lekarzy i w systemie ochrony zdrowia. Czy słusznie określamy ją pandemią XXI w.?

Prof. Mariusz Wyleżoł: Jestem chirurgiem. Od 30 lat zajmuję się chirurgicznym leczeniem chorych na otyłość, początkowo w Klinice Chirurgii w Zabrzu, a od kilkunastu lat w Warszawie. Pan minister wspomniał, że nie dysponujemy wynikami badań naukowych, które pozwalałyby na długotrwałą obserwację skuteczności czy efektywności ekonomicznej leków. Inaczej jest w chirurgicznym leczeniu otyłości, gdzie dysponujemy wynikami badań z ponad 20-letnich obserwacji wskazujących na korzyści zdrowotne i ekonomiczne dzięki zastosowaniu tej metody leczenia. Rozumiem, że przy podjęciu decyzji o wprowadzeniu grupy JGP w 2017 r. w chirurgii bariatrycznej czy też przy wprowadzeniu programu pilotażowego KOS BAR brali państwo m.in. właśnie te wyniki pod uwagę. Dziękuję jednocześnie panu ministrowi za zwrócenie uwagi, że w ramach programu KOS BAR staramy się doprowadzić do 8–10 proc. redukcji wyjściowej masy ciała w okresie poprzedzającym operację. Jest to uzasadnione istotnym wpływem przedoperacyjnej redukcji masy ciała na zmniejszenie częstości występowania powikłań w okresie pooperacyjnym, a także uzyskiwaniem lepszych wyników w obserwacji odległej. Niestety, ale u części chorych interwencja żywieniowa, wsparcie psychologiczne i zwiększona aktywność fizyczna nie przynoszą zakładanych efektów w zakresie przedoperacyjnej redukcji masy ciała. W tej grupie chorych zasadne byłoby wykorzystanie potencjału leków przeciwotyłościowych. Pragnę jednak przypomnieć, że są one w pełni odpłatne i większość chorych nie jest w stanie sfinansować sobie ich zakupu. To zatem duży problem, gdyż wiemy, że dzięki zastosowaniu leków przeciwotyłościowych istniałaby większa szansa na uzyskanie przedoperacyjnej redukcji masy ciała, a tymczasem nie możemy ich zastosować u chorego z powodu bariery finansowej. Jeszcze bardziej dramatyczną – nie boję się tego określenia – jest sytuacja, w której chory mógłby być leczony farmakologicznie z zastosowaniem leków przeciwotyłościowych, a decyzję o poddaniu się operacji podejmuje tylko dlatego, że ponownie pojawiają się uwarunkowania finansowe, mianowicie operacja jest refundowana ze środków publicznych, a po drugiej stronie są leki przeciwotyłościowe, które musi zakupić we własnym zakresie. Oczywiście zdaję sobie doskonale sprawę z tego, że żaden system finansowy nie udźwignie ciężaru finansowania leczenia farmakologicznego całej populacji chorych na otyłość, ale powinniśmy podjąć poważną dyskusję na temat tego, którzy chorzy odniosą najwyższą korzyść z leczenia farmakologicznego choroby otyłościowej i tej grupie chorych zapewnić taką możliwość. Także z korzyścią dla systemu opieki zdrowotnej w naszym kraju w wyniku redukcji kosztów leczenia powikłań otyłości – np. takich jak cukrzyca typu 2, choroba zwyrodnieniowa stawów, nowotwory złośliwe i wiele innych – które chciałbym przypomnieć, że są leczone ze środków publicznych. Dla mnie taką grupą są przykładowo chorzy ze względnymi wskazaniami do leczenia chirurgicznego otyłości, tzn. w przedziale BMI od 35 do 40, niewykluczone, że dzięki zastosowaniu leczenia farmakologicznego możliwe byłoby uniknięcie operacji. Chciałbym także zauważyć, że mówiąc dziś o nowoczesnych lekach przeciwcukrzycowych, mówimy w rzeczywistości o nowoczesnych lekach przeciwotyłościowych, a w wyniku leczenia otyłości obserwujemy ustępowanie cukrzycy typu 2, czyli klasycznego powikłania choroby otyłościowej. Ich wykorzystanie w leczeniu cukrzycy typu 2 cieszy mnie, ponieważ wraz z ich upowszechnieniem wejdziemy w erę przyczynowego leczenia otyłości, a nie, jak to ma miejsce dotychczas, że będziemy się koncentrowali i finansowali leczenie powikłań choroby otyłościowej, czyli w rzeczywistości leczyli tę chorobę paliatywnie. Mam także nadzieję, że wraz z dostrzeżeniem leków przeciwotyłościowych powszechne stanie się zrozumienie przyczyn tej choroby i zasad jej leczenia oraz że zaniechamy raz na zawsze oczekiwania od chorego samowyleczenia się z niej dzięki diecie i wysiłkowi, co – jak dowodzą wyniki badań naukowych – nie tylko jest nieskuteczne, ale wręcz prowadzi do dalszego postępu choroby otyłościowej.

Cukrzyca nie tylko stanowi zagrożenie, ale prowadzi do wielu powikłań. Ich skutki i koszty leczenia są równie wielkie. Jak skutecznie zapobiegać powikłaniom? Czyli jak zwiększać efektywność leczenia cukrzycy? Jaka jest rola monitorowania glikemii we współczesnej terapii cukrzycy? Wytyczne zawierają dwie ścieżki leczenia cukrzycy typu 2 w zależności od typu powikłań (nefrologicznych lub kardiologicznych) – jak je stosować w praktyce?

Prof. Leszek Czupryniak: Ostatnie dwa, trzy lata to przełom w leczeniu cukrzycy w Polsce. Ten przełom na Zachodzie dokonał się dekadę temu. Dziś doceniamy polskie zmiany i wypatrujemy kolejnych. Mamy leki i mamy technologię. Dzięki nim uzyskujemy wyrównanie cukrzycy, jakie się daje uzyskać insuliną bez objawów niepożądanych insuliny, czyli bez przyrostu masy ciała, z redukcją masy ciała, bez niedocukrzeń. Tajemnicą tych leków jest to, dlaczego niektórzy pacjenci zmniejszą masę ciała o 5–10 kg, a niektórzy aż o 30 kg. To są leki, które – gdyby nie bariera cenowa – dawalibyśmy każdemu pacjentowi z cukrzycą typu 2, a nawet wcześniej: przed cukrzycą, która jest bezpośrednim i bliskim powikłaniem nadwagi i otyłości. I mówiąc o refundacji, powtórzę pewną śmiałą koncepcję: jako diabetolodzy namawiamy ministerstwo do rozważenia dość radykalnego i odważnego kroku wynikającego z postępu medycyny. Krótko mówiąc: szkoda refundować stare leki. Roczna refundacja tanich leków (tych po kilka złotych, na które pacjenci mogą sobie pozwolić sami) to razem ok. 300 mln zł. Gdyby ministerstwo odeszło od ich refundowania, mielibyśmy bardzo dużo pieniędzy na refundację nowych terapii. Takich leków, o których dziś pacjenci nie mogą nawet marzyć i nowoczesnych technologii np. ciągłego monitorowania glikemii.

Przewlekła choroba nerek sprzyja rozwojowi cukrzycy, zwiększa ryzyko chorób serca. Pacjent z przewlekłą chorobą nerek – to jednocześnie pacjent kardiologiczny, diabetologiczny. Miliony ludzi chorują na PChN, ale duża część o tym nie wie i zaczynają się leczyć, kiedy jest już za późno. Jak zapobiegać przewlekłej chorobie nerek i w jakim stopniu jest za nią odpowiedzialny rozwój cukrzycy?

Prof. Ryszard Gellert: Czy pacjenci z chorymi nerkami są otyli? Najczęściej tak, bo otyłość jest powszechna. Tak jak i nadciśnienie tętnicze, które występuje przy uszkodzeniu nerek. A nie ma uszkodzenia nerek bez insulinooporności. I od razu widać, jak to wszystko jest ze sobą powiązane. Wiemy, że sama otyłość bez cukrzycy powoduje progresywne zmniejszenie filtracji kłębuszkowej. Redukcja nadmiernej masy ciała powoduje, że tempo progresji choroby nerek spada. Wczesne zmiany cukrzycowe w nerce mogą się cofać pod wpływem właściwego leczenia i redukcji ciężaru ciała. Mało kto wie, że jeżeli ktoś ma przewlekłą chorobę nerek odniesie korzyść z rozpoczęcia leczenia właśnie lekami, które stosowane początkowo na cukrzycę, nagle okazują się być również doskonałe w leczeniu chorób serca i zapobiegają chorobom czy progresji przewlekłej choroby nerek bez cukrzycy. Stwierdziliśmy, że cukrzyca u tych osób, które przyjmują lek na nerki, a nie na cukrzycę, występuje rzadziej niż u tych, którzy tych leków nie biorą. To jest pewne, że istnieje ścisły związek między otyłością, cukrzycą i chorobą nerek. Dodam jeszcze, że nie ma choroby nerek bez choroby serca, a choroby serca – bez chorób nerek. Nerki są filtrem organizmu, jeśli się zepsują, to choruje każda komórka. Taką sytuację można wykryć wcześnie: wystarczy zinterpretować właściwie badanie ogólne moczu.

Im szybsza diagnoza, tym większe szanse na wyleczenie lub utrzymanie pacjenta w dobrym zdrowiu. Jak możemy poprawić sytuację chorych, aby ograniczyć skutki choroby, wcześniej diagnozować, szybciej wdrażać leczenie choroby nerek, aby odsuwać w czasie etap dializ?

Prof. Beata Naumnik: Na Podlasiu, gdzie pracuję i pełnię funkcję konsultanta wojewódzkiego, wydanie 100 zł na 28 tabletek flozyny to wielki wydatek, którego odmawia większość pacjentów – mimo że mają wskazania. Po prostu nie stać ich na wydanie takich pieniędzy. Dlatego cena ma znaczenie i wielu ludzi rzeczywiście możemy uratować, gdyby te leki były refundowane. Nefrolodzy czekali na lek wydłużający życie naszym chorym ponad 25 lat. I ten lek jest! Liczy się również profilaktyka. Co zrobić z pacjentem z przewlekłą chorobą nerek, który nie ma żadnego programu profilaktycznego. Powinniśmy stworzyć system profilaktyczny „30+”, aby raz do roku oznaczać stężenie kreatyniny we krwi i wykonać badanie ogólne moczu. Wówczas zdiagnozujemy dużą grupę chorych. Nerki się starzeją już od 25 roku życia w sposób zauważalny. Dodając do tego predyspozycje rodzinne: cukrzycę, otyłość, jesteśmy w stanie wyłowić bardzo wcześnie i podać pacjentom lek – jeśli będzie refundowany. Nie można zwolnić podstawowej opieki zdrowotnej z przeprowadzenia bardzo prostych badań raz w roku profilaktycznie. To powinny być sztywne zalecenia. Każdy powyżej 30 roku życia, kto jest pod moją kuratelą ma raz do roku wykonane badanie ogólne moczu i oznaczoną kreatyninę we krwi. To jest rzecz bardzo istotna. Nie może istnieć konflikt interesów takiego lekarza: nie można stwarzać sytuacji, że jeżeli lekarz robi mniej badań, to ma większy zysk. On powinien być wręcz premiowany za szybkie kierowanie pacjentów z grup ryzyka do specjalistów, takich jak kardiolog, diabetolog, nefrolog. Wykorzystajmy w edukacji też potencjał organizacji pacjenckich. Pacjent, który przebył pełną drogę leczenia nefrologicznego, potrafi wiele wytłumaczyć temu na początku ścieżki terapii. Ważne jest też wykasowanie dezinformacji w środkach publicznych. Od kilku lat przygotowywany jest program skoordynowanej opieki nefrologicznej pacjentów z uszkodzonymi nerkami. Oddajmy pacjenta nefrologowi z pewną pulą pieniędzy, a on będzie dokładnie wiedział, co z tym zrobić. Myślę, że od takich bardzo podstawowych rzeczy nie możemy uciekać. Program profilaktyczny nie pochłonie majątku, a naprawdę wprowadziłby pewien algorytm postępowania. Moglibyśmy w ten sposób uratować wielu ludzi.

Prof. Ryszard Gellert zwraca uwagę na znaczenie flozyn, wskazując na istotny ich wpływ na przeżycie pacjenta, jakość życia i oszczędność na dializoterapiach, a prof. Beata Naumnik podkreślała, że na taki przełom czekaliśmy 25 lat i że wielu ludzi nie stać na lek za 100 zł. Nefrologia to dziedzina, która wciąż oczekuje flozyn – diabetolodzy i kardiolodzy już je mają. Jaka jest realna perspektywa czasowa, aby to zmienić?

Maciej Miłkowski: Aktualnie mamy trzy flozyny refundowane w zakresie cukrzycy, a od maja zmienił się stan w zakresie leczenia pacjentów z niewydolnością serca, gdzie są refundowane dwie flozyny – dapagliflozyna i empagliflozyna. W cukrzycy pacjenci czekali wiele lat na refundację, w niewydolności serca już odpowiednio krócej, gdyż od złożenia wniosku minęło w jednym przypadku 16, a w drugim osiem miesięcy. W przypadku przewlekłej niewydolności nerek mamy do tej pory jeden złożony wniosek refundacyjny w zakresie flozyn – dapagliflozynę, który jest już procedowany sześć miesięcy i w marcu został zakończony etap oceny przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. Ocena jest pozytywna i aktualnie oczekuję na rozpoczęcie negocjacji z Komisją Ekonomiczną. Niezwłocznie po zakończeniu będę się starał, aby to wskazanie było również dostępne dla pacjentów z niewydolnością nerek. Najwcześniej może to nastąpić 1 lipca br., ale jeśli ze względów proceduralnych to się nie stanie, na pewno chciałbym, aby to było w tym roku. W przyszłym roku pewnie będzie refundowany drugi lek w tym wskazaniu, empagliflozyna, gdyż oczekujemy pod koniec roku na decyzję Europejskiej Agencji Leków na rejestrację w tym wskazaniu. W bieżącym roku też przymierzamy się do zmian w zakresie kryteriów refundacyjnych we wskazaniach cukrzycowych dla flozyn i glp-1 oraz wyrobów medycznych, które planujemy na wrzesień bieżącego roku.

Jak konstruować rachunek ekonomiczny przy objęciu refundacją terapii? Bierzemy pod uwagę i koszt populacyjny, i profilaktykę wczesną. Wciąż rekomendujemy stare leki, a pojawiają się nowe, niestety dużo droższe. Gdzie w tym rachunku ekonomicznym mieści się jakość życia pacjenta?

Prof. Marcin Czech: W ocenie farmakoekonomicznej używamy miernika długości życia połączonego z jego jakością, a tak naprawdę użytecznością stanu zdrowia, który nazywamy latami życia korygowanymi o jakość. Co ciekawe historycznie wskaźnik ten pochodzi właśnie z obszaru nerfologii: dializowani pacjenci deklarowali, czy woleliby żyć dłużej, jeśli tylko jakość ich życia byłaby wyższa. Zaadaptowaliśmy lata życia korygowane o jakość jako ten miernik, który w połączeniu z kosztem terapii pomaga nam ocenić opłacalność danego postępowania i zastosowania danej technologii medycznej, która dokonywana jest systemowo przez AOTMiT. I tutaj w terapiach przewlekłych, w odróżnieniu np. od terapii onkologicznej, ten współczynnik efektywności kosztowej jest bardzo niski. Jest to opłacalna terapia. Trudnością jest fakt, że te choroby po prostu się wielokrotnie przeplatają na różnych poziomach, będąc przyczyną kolejnych chorób. Zaczęliśmy od otyłości, ale one wszystkie ze sobą się łączą, przenikają. Nie wiemy, jak dokładnie policzyć te koszty, trudno je w dyskutowanych dziś jednostkach chorobowych sumować. To pierwsze wyzwanie, z którym mamy do czynienia.

Drugim jest to, że preparaty, o których mówimy mają w badaniach klinicznych dowody na przedłużanie życia (i to w wyższej jakości). Oceniamy również odległe efekty działania leków w modelach makroekonomicznych, bo – jak wspomniał pan minister – nie mamy takich długich badań klinicznych i długich obserwacji. Choć w przypadku tych leków raczej nie mamy wątpliwości, co do tego, że twarde (in. pierwszorzędowe) punkty końcowe są udowodnione, skoro kończymy przedwcześnie badania kliniczne.

Niesłychanie się cieszę, że będziemy w stanie inwestować nie tylko w profilaktykę pierwotną, ale również wtórną. Profilaktyka to najbardziej opłacalne interwencje, bo one pojawiają się wcześniej na drodze tego pacjenta, który potem coraz ciężej chory wymaga nie tylko lekarza rodzinnego, także specjalisty, potem hospitalizacji, a także dializoterapii lub leczenia chirurgicznego. Każde po kolei są coraz droższymi postępowaniami. W związku z czym przesunięcie naszego wysiłku na wcześniejsze interwencje jest opłacalne. Wydaje się, że mamy do tego środki – tzw. podatek cukrowy przyniósł do budżetu 1,42 mld zł w 2021 r., z czego zgodnie z ustawą 95 proc. trafiło do NFZ. To potężna suma, którą płatnik powinien mądrze wydać. Jeszcze dorzucę do tego koszty pośrednie, czyli produktywność – to tak naprawdę jest nasze bogactwo, które wróci do nas i będzie częścią realnego budżetu, który będziemy mogli wydawać chociażby na nowe terapie czy na pomoc naszym braciom doświadczonym wojną zza wschodniej granicy. Nie możemy zapomnieć o tym, że trzy miliony Ukraińców, którzy przekroczyli naszą granicę, to jest olbrzymie wyzwanie również finansowe.

Czy świadomość pacjentów, jeśli chodzi o czynniki ryzyka i profilaktykę, w tym efektywne monitorowanie cukrzycy, może być lepsza? Jak to osiągnąć?

Anna Śliwińska: Nawet zdrowi ludzie dopiero wtedy widzą, jak funkcjonuje ich organizm, gdy sobie założą nowoczesne systemy monitorowania glikemii. Jak reaguje na jakie jedzenie, na jakie aktywności – a co dopiero osoby z cukrzycą. Bez tych systemów to poruszanie się na oślep. Cytując jedną z pań profesor diabetologii, to tak jak prowadzenie samochodu i otwieranie oczu tylko chwilami, a nie cały czas. A monitorując swoją glikemię, mądry pacjent wyciąga wnioski i się uczy. A uczy się chętnie, w końcu nikt nie chce czuć się źle.

Notowała Anna Niczyperowicz

Czytaj też: Dekarbonizacja branży stali w UE to koszt ponad 86 mld euro